Premier traitement efficace contre une forme rare de cancer de la peau

Un nouveau traitement développé par le laboratoire suisse Roche et sa filiale américaine Genentech s'est avéré efficace contre une forme rare de cancer de la peau, le syndrome de Gorlin, selon une étude clinique publiée mercredi aux Etats-Unis.

L'Erivedge (vismodegib), une thérapie moléculaire ciblée, avait été autorisé en janvier, selon une procédure accélérée, par l'Agence américaine des médicaments (FDA) pour traiter le cancer le plus fréquent de la peau, le carcinome baso-cellulaire à un stade avancé ou inopérable. Il a été depuis testé sur des patients atteints du syndrome de Gorlin, une forme rare de ce cancer de la peau contre lequel il n'existe pas de traitement et dont souffre environ une personne sur 50.000.

Les malades atteints de ce syndrome d'origine congénitale sont couverts de centaines de tumeurs malignes de la peau. Ce nouvel essai clinique a été mené sur 41 malades, dont la moitié a été traités avec l'Erivedge: ces derniers n'ont développé en moyenne que deux nouveaux carcinomes par an, contre 29 dans le groupe témoin ayant pris un placebo. L'essai a été arrêté plus tôt vu la très grande efficacité de ce médicament administré oralement. Les chercheurs ont en effet jugé non-éthique de ne pas l'offrir aussi aux participants du groupe du placebo.

"Chez la plupart des sujets, tous les carcinomes baso-cellulaires ont cliniquement disparu et aucune tumeur n'a progressé quand les malades prenaient du vismodegib", a précisé le Dr Jean Tang, professeur de dermatologie à la faculté de médecine de l'Université Stanford en Californie, principal auteur de l'étude publiée dans le New England Journal of Medicine daté du 7 juin. Les personnes atteintes développent leurs premières tumeurs de la peau dans l'enfance. Ces carcinomes, qui ne sont généralement pas mortels, peuvent être retirés chirurgicalement. Mais ces opérations à répétition laissent de nombreuses cicatrices et les tumeurs finissent aussi par devenir inopérables.

L'Eviredge ne guérit pas le syndrome de Gorlin car les tumeurs réapparaissent avec l'arrêt du traitement mais leur croissance est alors très lente. Les effets secondaires sont notamment une légère perte du goût, des spasmes musculaires et une chute des cheveux. Il ne peut pas être prescrit aux femmes enceintes. L'efficacité d'Erivedge avait déjà été évalué dans un seul essai clinique de phase 2 avec 96 patients atteints d'un carcinome baso-cellulaire localisé ou métastasé. Le traitement a été efficace dans 43% des cas pour faire disparaître le carcinome ou le réduire chez tous les participants, conduisant la FDA à donner son feu vert à sa mise sur le marché en janvier.

"L'Erivedge est la plus grande avancée à ce jour contre le carcinome baso-cellulaire", écrit dans un éditorial accompagnant l'étude le Dr John Lear, un dermatologue consultant au Manchester Royal Infirmary à Manchester au Royaume Uni. Des nouveaux cas de ce cancer lié à l'exposition au soleil sont diagnostiqués chaque année chez près de trois millions d'Américain.